Gentherapie: Keimbahntherapie, Genom-Editierung & Insulinherstellung

Die Gentherapie ist eine Technik, bei der Gene in menschliche Zellen eingebracht werden, um Krankheiten zu behandeln. Die Gentherapie verändert im Normalfall nur die Körperzellen und wird nicht an die Kinder der behandelten Personen weitergegeben. Das Einbringen von Genen in die menschlichen Zellen birgt jedoch viele Schwierigkeiten.

Genübertragung und Gentherapien

Bei den meisten Gentherapien wird eine normale Version eines Allels in Zellen eingebracht, die eine defekte Version dieses Allels tragen. Häufig wird ein deaktivierter Virus als Vektor verwendet, um das Gen in die Zelle zu übertragen. Da diese Methode aber auch Gefahren mit sich bringt, wurden andere Vektoren entwickelt, wie die Liposomen (kleine membranumgrenzte Vesikel), aber der Einbau funktioniert derzeit noch nicht so gut oder die eingebrachten Zellen werden abgebaut, bevor das Genom in die Zelle integriert wird. Somit besteht eine Schwierigkeit bei der Gentherapie darin, das Ersatzgen effektiv zu übertragen.

Es gibt zwei Arten von Gentherapien, je nachdem, ob das Einbringen des Gens im Körper oder ausserhalb stattfindet:

Ex-vivo Gentherapie: Das Einfügen (Transformation) des gewünschten Gens erfolgt ausserhalb des Körpers, zum Beispiel in einer Zellkultur und wird erst dann dem Patienten verabreicht.
In-vivo Gentherapie: Das Einfügen des gewünschten Gens erfolgt im Körper, zum Beispiel direkt in die Zellen des Gehirns.

Beispiel

Einfügen von Kopien eines normalen Allels in die Chromosomen einer Person, die das fehlerhafte Mukoviszidose-Allel trägt.

Mukoviszidose ist eine der häufigsten genetisch bedingten Krankheiten, wo die Drüsensekrete verdickt sind und so Schleim beispielsweise in der Lunge nicht gut abtransportiert werden kann.

1.	Die Zellen, die das defekte Gen tragen, werden dem betroffenen Patienten entnommen.
2.	Eine gesunde Version des menschlichen Gens wird in den Virusvektor eingefügt.
3.	Das veränderte Virus dringt in die Zellen ein, die dem Patienten entnommen wurden.
4.	Die veränderten Zellen werden dem Patienten wieder injiziert.
5.	Die veränderten Zellen können nun ihre normale Funktion im Körper des Patienten ausüben.

In Gentherapieversuchen wird die Sicherheit von Gentherapieverfahren geprüft. Derzeit gibt es Tausende von laufenden Gentherapieversuchen, die das Potenzial haben, die menschliche Gesundheit zu verbessern.

Misserfolge in der Gentherapie

In den Anfangszeiten der Gentherapie gab es viele Fehlschläge.

Beispiel

In den späten $1990er$ Jahren wurde eine Gentherapie zur Behandlung des Bubble-Boy-Syndroms entwickelt. Bei einigen Kindern trat eine dramatische Verbesserung ein, aber $3-6$ Jahre später entwickelten einige Kinder Leukämie und starben.

Keimbahntherapie

Die Gentherapie verhindert nicht, dass die betroffene Person die Erbkrankheit an ihre Kinder weitergibt. Das liegt daran, dass nur ihre Körperzellen (somatische Gentherapie), nicht aber ihre Keimzellen (Gameten) verändert werden. Die Keimbahntherapie hingegen verändert das genetische Material der Keimzellen und ist damit derzeit illegal und wäre sowohl technisch als auch ethisch schwierig.

Gentechnik in der Medizin

Gentechniken werden in der Medizin schon länger erfolgreich eingesetzt für die Bereiche Diagnostik und zur Herstellung von Medikamenten, wie zum Beispiel Insulin. Im Gegensatz dazu befindet sich die Gentherapie noch im Forschungsstadium.

Gentherapie durch Genom-Editierung

Dabei werden Abschnitte der DNA im Genom mit einer molekularen Schere ersetzt oder entfernt. Es handelt sich dabei um eine alte Technik, aber dank des technologischen Fortschritts der letzten Jahre haben sich Präzision und Effizienz der Genom-Editierung verbessert.

Gentechnisch hergestelltes Insulin

Insulin ist ein Hormon, das bewirkt, dass Körperzellen Glucose aus dem Blut aufnehmen und so den Blutzuckerspiegel senken. Diabetiker können keine ausreichende Menge an Insulin produzieren. $1982$ wurde entdeckt, dass menschliches Insulin mithilfe transgener Bakterien herstellt werden kann.

Biologie; Gentechnik; 1. Gymi; Gentherapie: Keimbahntherapie, Genom-Editierung & Insulinherstellung — A: Das Insulin-Gen (1.) wird in ein Plasmid (3.) eingefügt.
B-C: Das rekombinierte Plasmid hat das Insulin-Gen eingefügt.
D: Vermehrung des rekombinierten Plasmids mit dem Insulin-Gen = Herstellung von Insulin (4.).
4. Das Insulin hilft Diabetikern Kontrolle über die zur Senkung des Blutzuckerspiegels zu geben.